疾患の発生に関与する特定の原因遺伝子やタンパク質に働き、治療効果を発揮する薬剤。化学療法薬は、癌細胞を攻撃するだけでなく、正常細胞にも働き、正常細胞にもダメージを与えてしまうのに対し、分子標的薬は、癌細胞がもっているある特定の分子をターゲットにするので、癌に対する特異性が高く、有害反応も少ない。
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